Aptadir Therapeutics, una nuova realtà biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie a base di inibitori ad RNA di nuova generazione, ha annunciato il suo lancio ufficiale insieme alla nomina di Giovanni Amabile come presidente esecutivo e amministratore delegato ad interim.

Fondata dalla Dott.ssa Annalisa Di Ruscio e dal Dott. Vittorio De Franciscis, Aptadir beneficia anche del contributo del Prof. Daniel Tenen, esperto in sindromi mielodisplastiche e leucemia, e del Prof. Marcin Kortylewski, specialista in immunoterapie oligonucleotidiche. I fondatori sono legati ad alcune delle più prestigiose istituzioni scientifiche mondiali, come il Beth Israel Deaconess Medical Center della Harvard Medical School, il Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) in Italia, il Cancer Science Institute di Singapore e il City of Hope National Medical Center negli Stati Uniti. L’idea alla base della creazione di Aptadir è stata stimolata dalla scoperta di una nuova classe di inibitori ad RNA, denominati DNMT Interacting RNAs (DiRs).

I DiR sono molecole di RNA che hanno la capacità di interferire con la metilazione del DNA a livello di singoli geni, riattivando quelli che risultano ipermetilati, un tratto distintivo di diversi tipi di cancro e di alcune malattie genetiche. Attraverso questa riattivazione, i DiR offrono l’opportunità di agire sulla causa sottostante della malattia e di contrastarne la progressione. I ricercatori di Aptadir vedono un grande potenziale in queste molecole, specialmente per condizioni come le sindromi mielodisplastiche (MDS) e patologie genetiche pediatriche come la sindrome dell’X fragile.

Aptadir ha sviluppato una piattaforma proprietaria in grado di generare diverse molecole DiR, ognuna indirizzata verso specifici geni soppressi sia nei tumori che in altre patologie genetiche. Questa piattaforma promette di ripristinare la normale funzionalità di questi geni, aprendo nuove prospettive terapeutiche per malattie attualmente senza cure adeguate. Il programma di punta, Aptadir Ce-49, è in fase di sviluppo per il trattamento della MDS e si prevede che entrerà nella fase clinica entro la fine del 2025.

Giovanni Amabile, nominato presidente esecutivo e amministratore delegato ad interim, ha un’esperienza significativa nel settore biotecnologico. In passato, è stato CEO di Enthera e CSO di ADIENNE Pharma, acquisendo una vasta esperienza nella raccolta di fondi e nella gestione di studi clinici complessi. “È un momento entusiasmante per tutti noi in Aptadir,” ha dichiarato Amabile. “Stiamo introducendo una nuova classe di molecole che potrebbe rivoluzionare le terapie disponibili per condizioni attualmente incurabili. I DiR si sono dimostrati altamente selettivi, stabili e non tossici, con il potenziale per trattare un’ampia gamma di patologie”.

Aptadir ha recentemente ottenuto un finanziamento pre-seed di 1,6 milioni di dollari dalla joint venture EXTEND. Questi fondi saranno utilizzati per l’ottimizzazione della prima molecola candidata, Aptadir Ce-49, in vista della fase clinica. EXTEND è una partnership formata da CDP Venture Capital SGR, Angelini Ventures, ed Evotec SE, con l’obiettivo di sostenere il trasferimento tecnologico e accelerare la commercializzazione di nuove terapie innovative.

Claudia Pingue, Senior Partner di CDP Venture Capital SGR, ha sottolineato l’importanza del supporto offerto da EXTEND ad Aptadir, la prima startup biotech nata all’interno del Polo Nazionale di Trasferimento Tecnologico. “EXTEND mira a sviluppare progetti scientifici di eccellenza provenienti dalle migliori università italiane, contribuendo a trasformare la scienza in soluzioni terapeutiche per i pazienti,” ha affermato Pingue. “Aptadir rappresenta un esempio eccellente di come l’innovazione possa portare alla creazione di nuove terapie per condizioni poco coperte, come la MDS e la sindrome dell’X fragile. Seguiremo con grande interesse il progresso di questa iniziativa”.