“Sono 13 i farmaci orfani con nuove sostanze attive – su 46 complessivi – approvati nel 2024 dall’Agenzia europea dei medicinali. Per un totale, negli ultimi 25 anni, di oltre 200. Risultati raggiunti grazie ai progressi della ricerca farmaceutica, al Regolamento Europeo e a un’attenzione crescente dell’intero sistema della salute ai pazienti e ai percorsi di diagnosi e screening. Con misure idonee a sostenere sempre più i cittadini con malattia rara e i loro caregiver. Soprattutto in Italia, leader in Europa per presa in carico socio-sanitaria di 2 milioni di persone con malattia rara”, commenta Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria, in vista della Giornata delle Malattie Rare.
In Italia le patologie rare sono una priorità del Ministero della salute. Ma in Europa…
“A livello globale sembrano poi aprirsi scenari incoraggianti. Oltre il 30% della pipeline internazionale di molecole allo studio – pari a oltre 7.000 – è focalizzato su nuove cure per i 350 milioni di pazienti rari del mondo. Le aziende farmaceutiche vogliono fare di più, in sinergia con gli altri attori della salute, consapevoli che purtroppo ci sono percorsi terapeutici specifici per circa il 5% delle malattie rare, proprio perché la rarità rende la Ricerca particolarmente complessa. A livello italiano queste patologie sono una priorità del Ministero della Salute. Lo confermano sia la strategia del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026 sia l’istituzione del Comitato Nazionale Malattie Rare – del quale fa parte anche Farmindustria – per una maggiore omogeneità nelle cure e una migliore assistenza. Un indirizzo positivo che non è adottato però a livello UE. Anzi la nuova Proposta di Regolamento Europeo, nella versione attuale, non riconosce l’innovazione e indebolisce l’esclusiva di mercato, importante misura regolatoria per tutelare gli investimenti in R&S. Il rischio concreto – conclude Cattani – è quindi che altre aree mondiali risultino più attrattive per gli investimenti e le competenze.”