(Adnkronos) – “Il nuovo farmaco monoclonale blocca le manifestazioni renali ed extrarenali della Sindrome emolitico-uremica (Seu) atipica in modo efficace e sicuro. Ravulizumab, di cui è stato approvato il rimborso, ha un importante meccanismo d’azione. Inibisce la componente C5 del sistema del complemento per molto più tempo. I pazienti non devono tornare in ospedale ogni 15 giorni, ma ogni 8 settimane. Questo è dovuto alla capacità dell’anticorpo di non essere degradato dai sistemi cellulari, quindi può essere riutilizzato per inibire nuovamente il sistema del complemento, evitando i danni ai reni e agli altri organi”. Lo ha detto Giuseppe Castellano, direttore di Struttura complessa, professore associato di Nefrologia all’Università degli Studi di Milano, questa mattina a Milano nel corso di un incontro con la stampa organizzato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease.
“I dati mostrano che l’anticorpo può rigenerarsi e inibire il sistema con sicurezza ed efficacia prolungata – rimarca lo specialista – Il prolungamento dei tempi tra un trattamento e l’altro migliorano la qualità della vita perché la dipendenza dall’ospedale è importante: con meno accessi, psicologicamente si riduce l’impatto psicologico su pazienti e familiari”.
La Seu atipica – è stato ricordato durante l’evento – è una malattia rara che colpisce più di 600 pazienti in Italia, sia adulti che bambini. Si caratterizza per l’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento, un componente del sistema immunitario, che può causare danni progressivi agli organi vitali, principalmente ai reni, attraverso danni alle pareti dei vasi sanguigni e coaguli di sangue. “I centri hub della patologia, come quello di Milano e Bologna, sono fondamentali – sottolinea Castellano – I centri sono disponibili 24 ore su 24 anche per il telconsulto, per i centri periferici. E’ una cosa importante per intervenire in maniera tempestiva, bloccando il target terapeutico. Spesso i pazienti arrivano in ritardo alla diagnosi perché non tutti i medici conoscono la patologia. Gli effetti però possono essere mortali, coinvolgendo il sistema cardiovascolare, gastroenterico, neurologico e, chiaramente, il rene, con necessità della terapia sostitutiva”, cioè la dialisi.
Sull’origine della Seu atipica, è nota “in alcuni casi una base genetica – ha proseguito Castellano – I centri attivano una diagnostica molecolare per identificare le mutazioni. C’è poi un’altra fetta di pazienti in cui non sappiamo l’origine, ma vediamo un elemento chiave, il complemento attivato. Anche se non abbiamo quindi la diagnosi genetica, il farmaco può essere impiegato in condizioni rilevanti a livello clinico”.
In questo momento la terapia viene effettuata nei centri di riferimento – è stato precisato durante l’incontro – ma nulla vieta che collaborino con centri vicini alla sede del paziente per infondere la terapia in modo più comodo. Si tratta di un farmaco con davvero pochi effetti collaterali, assicurano gli specialisti. Per il basso numero di pazienti viene somministrato nei centri di riferimento. Attualmente l’azienda ha già fornito il farmaco, per uso compassionevole, in due pazienti.
Non ci sono dati sull’impatto della patologia a livello psicologico, ma i dati dell’insufficienza renale, presente nella patologia, “rivelano disturbi di depressione nel 30-40% dei pazienti – puntualizza Castellano – Per questo abbiamo attivato al policlinico l’assistenza psicologica. Il nostro futuro è umanizzare la cure, andare incontro alle necessità delle famiglie”.