‘Malattie rare: non lasciare indietro nessuno’: questo il panel al quale ha preso parte venerdì 19 maggio Barbara Marini, amministratrice delegata di Advanz Pharma, nell’ambito della 19esima edizione di Salute Direzione Nord, al Palazzo delle Stelline di Corso Magenta 61 a Milano. Manifestazione promossa da Fondazione Stelline e organizzata da Inrete e Fondazione The Bridge con il patrocinio di Regione Lombardia.
Con Marini, anche il ministro per le Disabilità Alessandra Locatelli, Carlo Borghetti, Componente Commissione III Sanità, Regione Lombardia; Annalisa Scopinaro, Presidente Associazione UNIAMO; Paola Facchin, Responsabile del Coordinamento Malattie Rare, Regione Veneto; Annalisa Adani, General Manager, Sobi Italia.
Malattie rare: l’importanza di fare network in un contesto territoriale disomogeneo
Marini ha spiegato perchè nel mondo delle malattie rare la promozione di un network e la collaborazione tra gli attori coinvolti è fondamentale. E ha evidenziato il ruolo centrale che le aziende farmaceutiche possono svolgere. “I malati rari sono pochi. Per ogni patologia rara ci sono circa 200 pazienti a livello nazionale. Che significa una media regionale di dieci pazienti. Con le malattie ultra-rare i numeri si riducono di cinquanta volte. E’ fondamentale lavorare collettivamente per dare supporto alle persone affette ed alle loro famiglie, per avere una diagnosi precoce“. Marini ha proseguito: “E’ naturale che gli operatori sanitari non possano avere competenze approfondite su 10mila patologie rare. Ed i vari sistemi regionali presentano disomogeneità per risorse e per terapie dispensate. Le conoscenze talvolta frammentate a livello di presa in carico e di cure diventano un problema di non equità”.
Malattie rare, il ruolo dell’industria farmaceutica: “Mobilitare conoscenze e competenze”
Quale dunque il ruolo dell’industria farmaceutica? “Possiamo mobilitare conoscenze e competenze, chiamando in causa istituzionali nazionali e regionali, operatori sanitari, associazioni di pazienti nonchè professionisti dell’informazione“. Marini ha illustrato quindi alcuni progetti concreti che hanno visto protagonista Advanz Pharma. Come il progetto “Epato Mg” a Brescia, ed ancora un progetto di “second opinion” che ha consentito la diagnosi precoce di varie patologie del fegato prima misconosciute poichè altamente specifiche.
Il modello “real world evidence”
L’industria farmaceutica è “evidence based”. Ma per le malattie rare ed ultra-rare si impone la necessità di un modello “real world evidence”: “Quasi una medicina personalizzata, generare evidenze universali non è semplice – ha spiegato Marini – Cosa possiamo fare? Supportare studi ampi può essere complesso”. Ciò che si rivela utile è “creare connessione tra centri di presa in carico favorendo l’integrazione dell’osservazione di dati “real world”. Un esempio concreto? “Grazie ad una partnership pubblico-privato che ha coinvolto 60 centri italiani, abbiamo creato il più ampio studio a livello italiano sulla colangite biliare primitiva. Un esempio di come l’industria farmaceutica può generare conoscenza e quindi una presa in carico più rapida. Che potrebbe ridurre anche la necessità dei viaggi per le cure da sud a nord”.