Lunedì 10 luglio, all’Auditorium “Cosimo Piccinno” del ministero della Salute, si è tenuta la presentazione del Piano nazionale malattie rare (Pnmr) 2023-2026. L’evento, organizzato su iniziativa del sottosegretario alla Salute l’onorevole Marcello Gemmato, ha costituito l’occasione per illustrare piu’ nel dettaglio le novita’ del Piano, alla presenza di istituzioni, società scientifiche, rappresentanze parlamentari, associazioni di pazienti e di categoria e giornalisti.
Gemmato: “Con il Piano, dotiamo le persone con malattia rara di uno strumento di approccio terapeutico”
“Il Piano che presentiamo oggi è frutto di un percorso che parte da lontano, animato da una comunità scientifica, associativa e soprattutto umana molto forte, dai ruoli complementari, che nel tempo ha saputo camminare insieme e più speditamente nel corso di questi ultimi anni, accelerando il raggiungimento di importanti traguardi“, ha detto il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, nell’intervento di saluto in apertura dei lavori. “Con il Piano, dotiamo le persone con malattia rara di uno strumento di approccio terapeutico, di presa in carico e di percorso assistenziale omogeneo su tutto il territorio nazionale”, ha aggiunto.
Pnmr, obiettivi e strategie
Il Pnmr 2023-2026 è il principale strumento di pianificazione centrale e rappresenta la cornice comune degli obiettivi istituzionali da implementare nel prossimo triennio, in linea con le iniziative dell’Unione europea. Il testo definisce gli obiettivi di programmazione per il periodo 2023-2026 nell’ambito della diagnosi, prevenzione primaria, trattamenti farmacologici e non, percorsi assistenziali, ricerca, formazione e informazione delle malattie rare, e fornisce indicazioni per l’attuazione e implementazione dei Livelli essenziali di sssistenza e per il monitoraggio attraverso i Registri.
Per l’attuazione del Piano è stato previsto uno stanziamento di 25 milioni di euro
l Piano è strutturato in capitoli verticali che includono azioni specifiche e capitoli orizzontali che prevedono azioni che contribuiscono trasversalmente a integrare tutti gli ambiti principali. Il Pnmr 2023-2026 viene approvato formalmente il 24 maggio in Conferenza Stato-Regioni, andando così a colmare un vuoto di sette anni e definendo un perimetro di interventi precisi per dare risposte concrete alle persone con malattia rara e ai loro familiari. Per l’attuazione del Piano è stato previsto uno stanziamento di 25 milioni di euro, a valere sul Fondo sanitario nazionale, per ciascuno degli anni 2023 e 2024.
Andrea Piccioli: “Ecco i compiti del centro di coordinamento di screening neonatatale”
All’evento ha preso parte anche Andrea Piccioli, Direttore generale dell’Istituto Superiore di Sanità, secondo cui “le attività dell’Istituto in materia di malattie rare sono numerose e che tra queste la più importante riguarda il centro di coordinamento sugli screening neonatale: “I compiti del Centro – ha spiegato – sono indicati dalla legge n. 167 del 2016, recante Disposizioni in materia di accertamenti diagnostici neonatali obbligatori per la prevenzione e la cura delle malattie metaboliche ereditarie”. Ecco alcuni compiti del centro: monitoraggio e promozione della massima uniformità di applicazione degli screening neonatali sul territorio nazionale; collaborazione con le regioni per la diffusione delle migliori pratiche in tema di screening neonatale; individuazione standard che i comuni devono rispettare per la realizzazione degli screening neonatali.
Stefano Lorusso: “Le aree tematiche del Piano ora andranno implementate”
Stefano Lorusso, direttore Generale della programmazione sanitaria, Ministero della Salute, ha dichiarato che “il percorso che ha portato al Piano, nasce nel 2019 e le aree tematiche del Piano ora andranno implementate, per cui bisogna lavorare e costituire i sottogruppi che
lavorino in tal senso, affinché le risorse vengano erogate”. Sul piano ha poi fatto un inciso relativo alla sfida dei LEA e alle linee d’azione già attivate per rendere attuale e moderno il DPCM che ha definito i livelli. Si è poi focalizzato sull’approccio multidisciplinare che il piano segue. Un percorso che parte dalla prevenzione fino alla ricerca.
Sandra Petraglia: “I farmaci per le malattie rare sono spesso oggetto di carenza a cui il sistema militare può essere d’aiuto”
Sandra Petraglia, Dirigente Area Pre-Autorizzazione di AIFA, ha affermato che evidenza, formazione e informazione, rappresentano punti chiave per la ricerca e la presa in carico, in quanto possono mettere a fattor comune i dati consentendo ad AIFA i percorsi per la rimborsabilità dei farmaci. “Quelli per le malattie rare – ha spiegato – sono spesso oggetto di carenza a cui il sistema militare può essere d’aiuto. Ha infine evidenziato dati relativi ai cosiddetti farmaci orfani, che si prevede aumenteranno per il 2023. Il Piano nazionale è così fondamentale per portare a una sostenibilità di lungo termine e integrazione delle valutazioni HTA“.
SCARICA IL DOSSIER DEL CENTRO STUDI INRETE