I dati attuali mostrano che i primi malati rari ad avere accesso alle nuove terapie sono i tedeschi. In Italia tempo mediano per i rimborsi è di 13,7 mesi
di Elisa Elena Mariano – Patient Access Specialist, Intexo Società Benefit
I farmaci orfani (orphan drugs, ODs) sono medicinali sviluppati ed utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di pazienti che soffrono di malattie rare molto gravi per le quali non è stata finora disponibile alcuna cura, o quanto meno una cura soddisfacente. A seguito dell’approvazione di EMA, i tempi complessivi di valutazione per tali farmaci e le conseguenti decisioni sul prezzo e rimborso P&R sono competenza dei singoli stati EU. Ciascuno di essi ha metodologie di valutazione differenti che influiscono sul tempo di accesso per il paziente, creando significative disparità nella disponibilità di tali farmaci nei vari stati. Un recente studio elaborato da Intexo Società Benefit in collaborazione con esperti di accesso degli altri principali paesi europei e presentato al congresso ISPOR Europe 2020 (16-19 Novembre 2020) ha preso in esame il tempo di rimborso (Time to reimbursement -TTR) negli stati europei definiti EU5 -Italia, Germania, Francia, Spagna e Regno Unito- per i 54 ODs approvati da EMA tra Gennaio 2015 e Dicembre 2019. I dati attuali mostrano che i primi malati rari ad avere accesso alle nuove terapie sono i tedeschi, dal momento che in Germania il rimborso è automaticamente concesso a ciascun farmaco al momento dell’autorizzazione europea. Seguono poi, la Francia, il Regno Unito, l’Italia e la Spagna con un tempo di rimborso mediano di 7,5 mesi, 11,5 mesi, 13,7 mesi e 18,1 mesi, rispettivamente. Dei farmaci orfani approvati dall’EMA tra il 2015 e il 2019, oggi solo una percentuale variabile dal 51% al 98% sono rimborsati e disponibili nei 5 Paesi in esame. “La nostra analisi mette in luce la grande differenza nelle tempistiche del TTR e nel numero di ODs disponibili per i malati rari degli EU5 e questo dipende dai diversi processi di valutazione – commenta Mariangela Prada, Patient Access Director di Intexo Società benefit. – Un maggiore coordinamento sarebbe auspicabile in modo che i malati rari possano accedere prontamente alle cure, indipendentemente dal paese in cui vivono”.